La terapia génica abre la esperanza frente al Parkinson infantil

Consiste en una única inyección en el cerebro que introduce un "vector viral", un virus modificado que transporta material genético / Pixabay

Son tan solo 3 o 5 casos en España, alrededor de un centenar en todo el mundo, pero los niños que padecen deficiencia de descarboxilasa de aminoácidos aromáticos (AADC), conocida como el Parkinson infantil, se han situado en el centro de los últimos desarrollos de terapia génica mediante la inoculación, a través de un virus, del gen que les falta.

 

EFE / Esta enfermedad ultrarrara es una de las dolencias en las que ha puesto el foco la Fundación Columbus, fundada hace 18 meses a partir del fondo de capital de riesgo español Columbus Venture Partners, con el objetivo de facilitar el acceso a terapias avanzadas a niños con cáncer y enfermedades raras.

En conjunción con la tecnológica estadounidense Asklepios Biopharmaceutical (AskBio), Venture Partners creó en 2017 la empresa Viralgen Vector Core, dedicada a la producción de virus modificados para terapia génica, instalada en el parque de Miramón en San Sebastián.

Esta enfermedad ultrarrara es una de las dolencias en las que ha puesto el foco la Fundación Columbus, fundada hace 18 meses

La capital donostiarra ha sido elegida como lugar de arranque del programa sobre terapia génica de la Fundación Columbus por el “desarrollo que esta tecnología tiene en la ciudad”, ha explicado este miércoles su secretario y patrono, Javier García, en la presentación, del concierto solidario que se celebrará el 28 de enero en el Teatro Victoria Eugenia de San Sebastián.

La terapia génica para el “parkinson infantil” consiste en una única inyección en el cerebro que introduce un “vector viral”, un virus modificado que transporta material genético, que en este caso está integrado por las proteínas capaces de producir los neurotrasmisores, en el núcleo de una célula.

Según ha explicado García, seis niños han sido tratados por este procedimiento en un ensayo clínico en Estados Unidos que ha producido buenos resultados.

En Europa el ensayo “iba a empezar la semana próxima pero el niño que iba a tratarse ha contraído una infección vírica y ha sido pospuesto”, ha indicado.

Seis niños han sido tratados por este procedimiento en un ensayo clínico en Estados Unidos que ha producido buenos resultados

La ausencia de neurotransmisores en estos niños hace que su cerebro “esté desconectado del resto del cuerpo porque no puede mandar señales” y su calidad de vida es “lamentable”, con episodios de intenso dolor entre cuatro y cinco veces por semana, ha explicado.

La terapia ha conseguido que puedan volver al colegio y llevar una vida “mejor” aunque la cura “no es total” porque el daño que han padecido durante sus siete u ocho años de vida hace irreversibles ciertos síntomas.

“Todavía faltan datos para saber si con una sola inyección basta o se debe repetir el procedimiento al cabo de 5 o 6 años”, ha indicado García, que ha remarcado que el acopio de “vectores virales” para estos casos está garantizado por lo que no será necesario utilizar los que se salgan “dentro de unos meses” de la sede de Vitolgem en San Sebastián.

La Fundación Columbus tiene previsto llevar a cabo un encuentro en Barcelona con familias afectadas por esta dolencia para evaluar si pueden entrar a formar parte del ensayo

La Fundación Columbus tiene previsto llevar a cabo un encuentro en Barcelona con familias afectadas por esta dolencia para evaluar si pueden entrar a formar parte del ensayo del clínico en un ensayo clínico en “junio y octubre”, ha indicado.

“El objetivo es curar la enfermedad de la forma mas eficaz posible y existen medios para ello”, ha concluido.

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