Medicamentos huérfanos

Las enfermedades raras son un importante problema social: hay más de 6.000 descritas y más de 3 millones de personas afectadas en España por alguna de ellas

Existen más de 1900 fármacos sin investigar en la UE

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Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados al tratamiento de las llamadas ‘enfermedades raras’, aquellas que afectan a un pequeño sector de la población. Su baja rentabilidad supone que la industria farmacéutica deje de invertir en su desarrollo y no se comercialice. El profesor del departamento de Ciencias Biomédicas de la UAH, Francisco José de Abajo, aclara algunas dudas sobre estos fármacos.

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Fuente: UAH

Profesor, ¿cuándo se considera huérfano un medicamento?

Francisco José de Abajo

Son cuatro los criterios que se tienen en cuenta para designar como huérfano a un medicamento: la prevalencia de la enfermedad (no debe afectar a más del 0’05% de la población), su nivel de gravedad, el posible retorno económico y la ventaja clínica esperada según su mecanismo de acción. Para que pueda comercializarse tras su designación, el promotor debe realizar un desarrollo clínico del fármaco y conseguir la autorización de comercialización del mismo, otorgada por el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Que la autorización sea un procedimiento europeo es una gran ventaja, puesto que significa que el medicamento se podrá comercializar en los 28 países de la UE. Actualmente hay más de 1900 medicamentos en Europa con esta nominación, de los cuales solo algo más de 140 se han autorizado.

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¿Qué supone para su desarrollo la designación de un medicamento como ‘huérfano’?

Para que las empresas inviertan en el desarrollo de estos fármacos se dan una serie de incentivos. El principal es la exclusividad del mercado en la UE durante los 10 años siguientes a la comercialización, por la que se garantiza la ausencia de competencia. Otros incentivos son el asesoramiento gratuito durante el desarrollo, la reducción de tasas o las ayudas de promoción a la investigación que ofrece la UE y sus Estados en sus programas. Por otro lado, que un medicamento se comercialice bajo esta designación supone un precio final muy elevado, puesto que se ve condicionado por el bajo número de pacientes a tratar. En cualquier caso, la fijación de precio es una competencia de las autoridades nacionales ya que los organismos europeos no intervienen.

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Una vez comercializados, ¿quién tiene acceso a estos medicamentos?

Estos fármacos son catalogados como de ‘uso hospitalario’, por lo que su prescripción y dispensación deben estar autorizadas tras un diagnóstico específico. En casos muy concretos se da lo que se llama el ‘uso compasivo’, es decir, el uso, en pacientes individuales, de un medicamento que se encuentra en fase experimental o en evaluación. Normalmente se da en casos muy graves y requiere un informe clínico médico, el consentimiento del paciente, la conformidad de la dirección del centro hospitalario y de la compañía promotora y, finalmente, la autorización de la AEMPS (Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios).

Estos fármacos son catalogados como de ‘uso hospitalario’, por lo que su prescripción y dispensación deben estar autorizadas tras un diagnóstico específico

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¿Qué iniciativas podrían adoptar las instituciones para facilitar el desarrollo de estos medicamentos?

Las enfermedades raras son un importante problema social: hay más de 6.000 descritas y más de 3 millones de personas afectadas en España por alguna de ellas. Muchas veces, el reto empieza en el propio diagnóstico, por lo que es importante que los médicos clínicos, los investigadores y los pacientes se organicen para compartir información, a través de consorcios, redes o plataformas. Asimismo, es esencial visibilizar el problema, uniendo esfuerzos asistenciales entre diferentes países y valorando la importancia de las asociaciones de pacientes.

Por su puesto, es necesario que haya fondos públicos destinados a la investigación, además de las iniciativas privadas, que terminan siendo muy limitadas; así como la creación de Institutos de Investigación públicos, como el de Investigación de Enfermedades Raras en el Instituto de Salud Carlos III. La investigación farmacológica es de largo recorrido y requiere de una financiación sostenida en el tiempo, algo que se ha pretendido con la creación del Centro de Investigación Biomédica en Red sobre Enfermedades Raras (CIBERER). Aun así, es evidente que aún queda mucho por hacer.

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