Histopatología  de un paciente que murió de distrofia muscular pseudohipertrófica de tipo Duchenne / Wikipedia

Células madre: la clave para dar solución a la enfermedad muscular degenerativa

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En una investigación dotada de fondos europeos se sugiere que la modificación de células madre podría contribuir a reparar el tejido muscular dañado. Esto podría suponer un progreso importante en el ámbito sanitario a la vista de la enorme gama de enfermedades degenerativas relacionadas con la edad que afectan a la población hoy en día. 

Descubrimientos recientes realizados en el marco del proyecto financiado con fondos europeos ENDOSTEM han abierto la puerta a una próxima capacidad de reparación de tejidos dañados mediante células madre, un logro que podría mejorar la calidad de vida de miles de personas. 

Imagen: Cordis

Imagen: Cordis

Las células madre poseen la capacidad singular de autorrenovarse, esto es, producir una y otra vez con su división copias idénticas de sí mismas. Esta capacidad las diferencia de células especializadas, como las de la sangre, incapaces de multiplicarse por sí mismas y por tanto muy vulnerables a enfermedades o lesiones. Las células madre están presentes en casi cualquier tejido, pero en una proporción pequeña. En los músculos esqueléticos, por ejemplo, sólo suponen el 5 % del total de núcleos celulares. 

Desde el proyecto ENDOSTEM, financiado por la Unión Europea con cerca de 12 millones de euros, se trató de dar con medios de estimular las células madre ubicadas en tejidos dañados para fomentar los procesos de autorreparación. Varios socios del proyecto identificaron la existencia de distintas células madre que coexisten en el músculo esquelético y que podrían suponer una fuente de células hasta ahora desconocida con utilidad en la regeneración de músculos distróficos. 

Otro aspecto clave de la investigación ha sido el desarrollo de métodos con los que reproducir las señales fisiológicas que facilitan la movilización de las células madre. Ciertas moléculas como el óxido nítrico ponen en marcha la activación fisiológica de estas células para su posterior empleo en la reparación de tejidos dañados. El equipo de ENDOSTEM trabajó en la identificación de la señal necesaria y se aseguró de poder administrarla a la célula madre cuando se producen daños en el tejido. 

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Fase de ensayo clínico

Efectuaron además estudios preclínicos con compuestos concretos, dos de los cuales han pasado a la fase de ensayo clínico. Estos compuestos son la combinación de moléculas donantes de óxido nítrico con el antiinflamatorio ibuprofeno y Givinostat, un inhibidor de la histona deacetilasa. Un tercer estudio dedicado al antioxidante N-acetilcisteína ya ha llegado a su fin y se espera poner en marcha un ensayo clínico en pocos meses.

La investigación podría tener aplicación en enfermedades degenerativas comunes y en la distrofia muscular, término genérico que se refiere a un grupo de patologías genéticas que afectan a varios músculos del organismo y provocan un deterioro progresivo del tejido muscular que puede manifestarse en grado leve o grave. Todos los tipos de distrofia muscular se consideran raros, si bien en Europa existen decenas de miles de afectados. 

El proyecto ha prestado especial atención a las células madre del corazón, un órgano que también puede verse afectado por esta enfermedad. Los investigadores del proyecto confían en obtener un conocimiento más profundo sobre el tratamiento de los efectos cardiacos de la distrofia muscular que pueda aplicarse a otras enfermedades cardiacas más comunes. 

ENDOSTEM, de cinco años de duración, acabará a finales de 2014.